\n Erstmals ist es gelungen, eine Genver\u00e4nderung in menschlichen Embryonen\n erfolgreich zu reparieren. Aber nicht nur Krankheiten lassen sich mit \nder Technik heilen. Auch die Augenfarbe und andere Merkmale k\u00f6nnten so \nvorherbestimmt werden. <\/p>\n\n\n\n
Simon K.* brach beim Sport zusammen und wachte nie wieder auf. \nDiagnose: Pl\u00f6tzlicher Herztod. Der junge, athletische Mann litt unter \neiner sogenannten Hypertrophen Kardiomyopathie, kurz HCM. Bei dieser \nKrankheit verdickt sich das Herzmuskelgewebe der linken Herzkammer. Die \nSt\u00f6rung kommt relativ h\u00e4ufig vor. Einer von 500 Menschen ist betroffen, \nviele sterben daran. <\/p>\n\n\n\n
Das Besondere an der HCM: <\/p>\n\n\n\n
Nur an einer Stelle eines ganz bestimmten Gens ist die Information, \nder sogenannte genetische Code, ver\u00e4ndert. Wissenschaftler nennen so \netwas Mutation. Es gibt rund 10.000 weitere Erbkrankheiten, die durch \n\u00e4hnlich isolierte Mutationen ausgel\u00f6st werden. Etwa die Mukoviszidose \noder die Sichelzellenan\u00e4mie – zwei ebenfalls lebensbedrohliche \nErkrankungen. Da liegt die Idee nahe, die folgenschweren Genfehler so \nfr\u00fch wie m\u00f6glich zu korrigieren.
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Bis vor Kurzem ein unm\u00f6gliches Unterfangen. Wissenschaftler kennen \nzwar Enzyme, welche die DNA „schneiden“ k\u00f6nnen, aber diese \nEiwei\u00dfmolek\u00fcle sprechen nicht die gleiche Sprache wie die \nErbinformation. Deshalb k\u00f6nnen sie die defekte Stelle im Genom nicht \naufsp\u00fcren. <\/p>\n\n\n\n
Das \u00e4nderte sich mit einer spektakul\u00e4ren Entdeckung der beiden Wissenschaftlerinnen Jennifer Doudna und Emmanuelle Charpentier vor vier Jahren. Durch Zufall fanden sie in Bakterien ein Enzym, das DNA-Str\u00e4nge zerschneiden kann und einen kleinen Erbgutschnipsel mit sich f\u00fchrt wie einen Dolmetscher. Er kann die gewaltige Datenmenge der DNA lesen und f\u00fchrt die molekulare Schere exakt dorthin, wo sie schneiden soll. „CRISPR\/Cas9“ tauften die Wissenschaftlerinnen das potente Gespann – Bakterien ben\u00f6tigen es, um sich gegen Viren zur Wehr zu setzen. <\/p>\n\n\n\n
Eine Forschergruppe von der Oregon Health and Science University in \nPortland machte sich die Genschere zunutze, um die Hypertrophe \nKardiomyopathie schon sehr fr\u00fch im Erbcode zu l\u00f6schen – bei Embryonen. \nDas Team um Shoukhrat Mitalipov stattete die Genschere mit einer \nErbgut-Sequenz aus, welche exakt jene Stelle in der DNA erkennt, an der \ndie Krankheit programmiert ist. <\/p>\n\n\n\n
Ihr neues Superwerkzeug setzten sie auf 58 Embryonen an, die aus den Spermien eines an HCM erkrankten Mannes und den Eizellen einer gesunden Frau entstanden. In den USA sind derartige Versuche m\u00f6glich. In Deutschland dagegen verhindert das Embryonenschutzgesetz, dass menschliche Embryonen f\u00fcr Forschungszwecke genutzt werden. <\/p>\n\n\n\n
Das US-Experiment funktionierte: Das „Dolmetscher“-Schnipsel f\u00fchrte \ndie molekulare Schere Cas9 zielgenau zum mutierten DNA-Abschnitt und \ntrennte ihn heraus. Nun konnten die zelleigenen Reparaturmechanismen das\n Gen wieder Instand setzen. <\/p>\n\n\n\n
Der Erfolg verbl\u00fcffte sogar die Wissenschaftler selbst: Bei 42 \nEmbryonen verschwand die krankmachende Mutation – eine Erfolgsquote von \n72 Prozent. <\/p>\n\n\n\n
„In Zellkulturen arbeitete CRISPR\/Cas9 allerdings lange nicht so gut \nwie in lebenden Embryonen“, sagt Jun Wu, einer der Studienautoren. Grund\n seien die besonders gut funktionierenden DNA-Reparaturmaschinen in \nfr\u00fchen Embryonalstadien, vermuten die Forscher. <\/p>\n\n\n\n
Auch ein vorangegangener Versuch chinesischer Wissenschaftler im April 2015 hatte deutlich schlechter funktioniert als das Experiment der US-Forscher. Denn anders als Mitalipov und sein Team gaben die Chinesen die Genschere mit ihrem Dolmetscher erst zur befruchteten Eizelle hinzu – und nicht schon zum Zeitpunkt der Befruchtung. <\/p>\n\n\n\n
Und mit einem weiteren Problem hatten die chinesischen Forscher zu \nk\u00e4mpfen, das in Mitalipovs Versuch nicht auftrat: sogenannte \noff-target-Mutationen. Sie gelten als gr\u00f6\u00dfte Gefahr beim Einsatz von \nCRISPR\/Cas9. <\/p>\n\n\n\n
Off-target bedeutet, dass die Genschere auch an anderen Stellen als der gew\u00fcnschten schneidet. Und nicht alles kann die zelleigene Reparatur wieder korrekt zusammensetzen. Dann entstehen neue Mutationen, die zum Beispiel Krebs ausl\u00f6sen k\u00f6nnten. <\/p>\n\n\n\n
Mit ihrem Versuch haben Mitalipov und Kollegen die ethische Debatte,\n ob der Mensch Embryonen manipulieren darf, neu entfacht. In Deutschland\n ist bisher nur die sogenannte Pr\u00e4implantationsdiagnostik erlaubt. Dabei\n untersucht man das Erbgut von Embryonen nach einer k\u00fcnstlichen \nBefruchtung au\u00dferhalb des Mutterleibs und setzt nur gesunde Embryonen \nein – also solche, die eine schwere Erbkrankheit wie die HCM nicht in \nsich tragen. Und auch nur dann, wenn eine schwere Erbkrankheit droht, \ndarf die Methode \u00fcberhaupt eingesetzt werden. <\/p>\n\n\n\n
Die CRISPR\/Cas9-Technik kann auch solche Embryonen heilen, die bei der Pr\u00e4implantationsdiagnostik ausgelesen w\u00fcrden. Theoretisch. Denn ob sie wirklich besser ist, bleibt noch offen. Die Risiken, die mit einer Genschere-Behandlung verbunden sind, lassen sich noch nicht endg\u00fcltig absch\u00e4tzen – da sind sich die Wissenschaftler einig. Jacob Corn, Direktor der Genomics Initiative der University of California in Berkeley, sagt zum Stand in der CRISPR\/Cas9-Forschung: „Wir fahren ein Auto, an dem wir noch bauen.“ <\/p>\n\n\n\n
Elf gro\u00dfe Wissenschaftsorganisationen in Amerika rufen im American \nJournal of Human Genetics zu einer „vorsichtigen, aber engagierten \nHerangehensweise“ auf. Bis man wisse, ob der Nutzen die Risiken wirklich\n \u00fcbersteigt. Die Forscher halten es deshalb auch „derzeit f\u00fcr \nunangemessen“, einen genetisch ver\u00e4nderten Embryo einer Frau einzusetzen\n und eine Schwangerschaft herbeizuf\u00fchren. <\/p>\n\n\n\n
Die CRISPR\/Cas-Embryos aus Mitalipovs Experiment wurden nach wenigen \nTagen zerst\u00f6rt. Zu diesem Zeitpunkt besteht der Embryo aus einer \nkleinen, mit Fl\u00fcssigkeit gef\u00fcllten Zellkugel, der Blastozyste. Die \nWissenschaftler definieren dieses Embryonalstadium noch nicht als \nmenschliches Leben. Nistet sich die Blastozyste nicht in eine \nGeb\u00e4rmutter ein, entstehen aus ihr im Labor „nur“ embryonale \nStammzellen. <\/p>\n\n\n\n
\u00dcber die Frage, wann Leben beginnt, l\u00e4sst sich freilich streiten. In Deutschland etwa d\u00fcrfen Embryonen nur im sogenannten Vorkernstadium und zum Zweck einer k\u00fcnstlichen Befruchtung eingefroren und irgendwann vernichtet werden. Bei ihnen ist der Kern der Eizelle noch nicht vollst\u00e4ndig mit dem Samen verschmolzen. Viele Forscher fordern, solche Gebilde f\u00fcr hochrangige Forschungsziele verwenden zu d\u00fcrfen. <\/p>\n\n\n\n
Doch wie weit darf man \u00fcberhaupt gehen in der Genforschung und \n-therapie? CRISPR\/Cas9-Entdeckerin Doudna hat Bedenken und sagt: „Ich \nhabe mich schon oft gefragt, was Forscher wohl alles tun w\u00fcrden mit \ndieser Technik, deren Existenz ich mitzuverantworten habe.“ Vielleicht \nw\u00fcrden sie ein Designer-Baby kreieren, bei dem Eltern nicht nur \u00fcber die\n Gesundheit entscheiden, sondern auch Haarfarbe, Augenfarbe, Intelligenz\n und Charakter bestimmen – wenn solch ein Experiment nicht vorher per \nGesetz verhindert wird. H\u00f6chste Zeit festzulegen, welche Risiken \nForscher bei der genetischen Ver\u00e4nderung von Embryonen eingehen d\u00fcrfen \nund welche Manipulationen grunds\u00e4tzlich verboten werden sollten. <\/p>\n\n\n\n
*Name von der Redaktion ge\u00e4ndert. <\/p>\n\n\n\n
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